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skipping

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抑制剂 & 激动剂

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寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-112777
    Kinesore

    		Microtubule/Tubulin Kinesin Others
    Kinesore 是 KLC2-SKIP 相互作用的抑制剂。
    Kinesore
  • HY-132584A
    Casimersen sodium

    SRP-4045 sodium

    		 Others Dystrophin Others
    Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Casimersen sodium
  • HY-132586
    Viltolarsen

    NS-065/NCNP-01

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen
  • HY-145724
    Drisapersen

    Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051

    		 DNA/RNA Synthesis Dystrophin Others
    Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。
    Drisapersen
  • HY-150237
    FITC-labeled Drisapersen sodium

    		DNA/RNA Synthesis Dystrophin Others
    FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。
    FITC-labeled Drisapersen sodium
  • HY-132586A
    Viltolarsen sodium

    NS-065/NCNP-01 sodium

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen sodium
  • HY-132584
    Casimersen

    SRP-4045

    		 Others Dystrophin Others
    Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Casimersen
  • HY-158829
    SSOe26 sodium

    		EGFR Cancer
    SSOe26 sodium 是一种靶向HER4的反义寡核苷酸。SSOe26 sodium 诱导了外显子26的跳跃，导致产生一个除外显子26（CYT2亚型）的新型mRNA转录本。SSOe26 sodium 降低了小鼠移植瘤的肿瘤生长。
    SSOe26 sodium
  • HY-144399A
    CD33 splicing modulator 1 hydrochloride

    		Transmembrane Glycoprotein Neurological Disease
    CD33 splicing modulator 1 (Compound 1) hydrochloride 是一种 CD33 剪接调节剂。CD33/Siglec 3 是一种已知可调节小胶质细胞活性的髓系细胞表面受体。CD33 splicing modulator 1 hydrochloride 增加了细胞 mRNA 池中外显子 2 的跳跃，可用于研究包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病。
    CD33 splicing modulator 1 hydrochloride
  • HY-158828
    SSO111 sodium

    		EGFR Cancer
    SSO111 sodium 是一种靶向HER2的反义寡核苷酸。SSO111 sodium 在剪接过程中诱导外显子15的跳跃，导致产生一个不含外显子15的新型mRNA转录本。SSO111 sodium 下调了HER2的mRNA，从而抑制了HER2过表达的肿瘤细胞的增殖并诱导凋亡。
    SSO111 sodium
  • HY-144399
    CD33 splicing modulator 1

    		Transmembrane Glycoprotein Neurological Disease
    CD33 splicing modulator 1 (Compound 1) 是一种 CD33 splicing modulator。CD33/Siglec 3 是一种已知可调节小胶质细胞活性的髓系细胞表面受体。CD33 splicing modulator 1 增加了细胞 mRNA 池中外显子 2 的跳跃。CD33 splicing modulator 1 具有研究包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的潜力。
    CD33 splicing modulator 1
  • HY-147412
    Ultevursen

    QR-421a

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Others
    Ultevursen (QR -421a)是一种基于单链 RNA的寡核苷酸，可以阻止因USH2A基因(编码 usherin 蛋白)的第13外显子突变而导致的色素性视网膜炎患者的视力下降。Ultevursen 序列：(P-thio)[2′-O-(2-methoxyethyl)](A-G-m5C-m5U-m5U-m5C-G-G-A-G-A-A-A-m5U-m5U-m5U-A-A-A-m5U-m5C) 。
    Ultevursen

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