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老药新用

在科学技术不断发展与进步的今天,新药研发仍然存在高损耗、高成本、研发时间长等诸多问题,全球制药业依旧面临着多方面的挑战。
老药新用 (Drug repurposing) 是一种研究策略,用于确定已批准或正在研究的药物在初始医学适应症范围之外的新用途。与开发一种全新的药物相比,老药新用具有多种优势。首先:失败的风险更低,经过早期试验的药物,已经证明了药物在临床前模型和人体中是足够安全的,因此在随后的试验因出现中安全性问题导致失败的可能性较小;其次,药物开发所用的时间短,因为药物的多数临床前测试、安全性评估等一系列检测将已经完成;第三,所需投资少,对于研究适用于同样适应症的新药,可能大量节省临床前和 I 期和 II 期成本;最后,最为重要的是进行新研究的药物可能会揭示新的疾病靶点和途径。
到目前为止已有许多药物通过老药新用的应用策略,证明了已上市的药物可以应用于新的适应症范围(表 1)。

表 1. 已被批准上市的老药新用的药物
Pushpakom S, et al. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jan;18(1):41-58.

MCE 老药新用化合物库由一系列批准上市的及临床Ⅰ期以后化合物组成,这些化合物已经完成了临床前或临床研究,具有良好的生物活性、安全性和生物利用度,适合于药物新适应症的高通量筛选研究。MCE 老药新用化合物库系列包含十余种基于不同分类标准的化合物库,库中所有化合物可提供详细的适应症,临床信息及批准机构等,易于后期研究。

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