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  • HY-132588

    ALN-G01

    Small Interfering RNA (siRNA) Metabolic Disease
    Lumasiran (ALN-G01) 是一种 siRNA 化合物,通过靶向乙醇酸氧化酶 (glycolate oxidase) 减少肝脏草酸的产生。Lumasiran 通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,消耗乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是一种与原发性高草酸尿1型 (PH1) 表现直接相关的有毒代谢物。
    Lumasiran

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