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  3. Cytoskeleton
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  5. Dystrophin调节剂

Dystrophin调节剂

Dystrophin调节剂 (8):

目录号 产品名 作用方式 纯度
  • HY-132586A
    Viltolarsen sodium Modulator
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
  • HY-132611
    Golodirsen Modulator
    Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-101459
    RTC13 Modulator 99.31%
    RTC13可恢复Duchenne肌营养不良(DMD) mdx小鼠模型中肌营养不良蛋白的表达并改善肌肉功能。
  • HY-122631
    TG693 Modulator 99.95%
    TG693 是一种有口服活性的 CLK1 抑制剂。TG693 在体内调控肌营养不良蛋白基因突变的外显子 31。TG693 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-132586
    Viltolarsen Modulator
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
  • HY-132584
    Casimersen Modulator
    Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
  • HY-163665
    AHR antagonist 8 Modulator
    AHR antagonist 8 (compound SG-02) 是肌营养不良蛋白的同源物 utrophin 的调节剂和 AhR 拮抗剂 (Kd: 41.68 nM)。研究表明，800 nM 的 AHR antagonist 8 可使 utrophin 上调 2.7 倍。AHR antagonist 8 还刺激 MyHC 表达增加，暗示其具有增强肌生成 (myogenesis) 的潜力。经过 ADME 评估，AHR antagonist 8 还具有一定的口服生物利用度。
  • HY-123359
    RTC14 Modulator
    RTC14 是一种通读化合物 (RTC)，能诱导核糖体读取 mRNA 中无义突变并允许产生全长功能性蛋白质。RTC14 有潜力用于研究多种遗传疾病，例如共济失调性毛细血管扩张症致病基因 (ATM) 和肌营养不良蛋白基因中的无义突变。
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