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spinal " in MCE Product Catalog:
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Cat. No.
Product Name
Target
Research Area
Chemical Structure
HY-N0730
HY-W111524A
HY-101792A
HY-165677
HY-117061
HY-P1010
HY-120481
FAAH
Neurological Disease
JNJ-40413269 是 FAAH 抑制剂，可抑制人类 FAAH 和大鼠 FAAH，IC50 分别为 28 nM 和 270 nM。JNJ-40413269 在大鼠脊神经结扎模型中表现出镇痛作用，并在大鼠中表现出良好的药代动力学特征。
HY-B1833
HY-130660
HY-170480
HY-P1010A
HY-P2275B
HY-119460
HY-107605
iGluR
Neurological Disease
UBP296 是脊髓中一种强效选择性的含有 GLUK5 的红藻氨酸受体 (kainate receptor ) 拮抗剂。在大鼠的海马切片中，UBP296 可逆地阻断 ATPA 诱导的突触传递抑制，并直接影响 AMPA 受体介导的突触传递。
HY-122381R
HY-103203
HY-P2727
HY-106888A
HY-114810
HY-103283
HY-132280
HY-P99518
BMS 986089; RG 6206; RO 7239361; BHV2000
TGF-beta/Smad
Others
他特西普α
myostatin )。Taldefgrobep alfa 是一种融合蛋白，由人 IgG1-Fc 结构域和 Adnectin 结构域组成。Taldefgrobep alfa 可用于脊髓性肌萎缩 (SMA) 的研究。
HY-110198
HY-171037
HY-106888
HY-N0730R
HY-119378
CX 295
Proteasome Apoptosis
Neurological Disease
AK 295 (CX 295) 是一种钙蛋白酶 (calpain ) 抑制剂，可通过钙蛋白酶依赖性途径抑制细胞凋亡 (apoptosis )。AK 295 可在脊髓损伤 (SCI) 大鼠模型中改善神经功能。AK 295 可用于神经退行性疾病的研究，如髓延髓肌萎缩、中风、阿尔茨海默病、帕金森病、多发性硬化症等。
HY-B1343A
HY-18638
4,5,6,7-Tetrachloroindan-1,3-dione
Deubiquitinase
Neurological Disease
TCID (4,5,6,7-Tetrachloroindan-1,3-dione) 是一种有效的选择性神经元泛素 C 末端水解酶 (UCH-L3 ) 抑制剂，IC50 为 0.6 μM。TCID 减少脑干和脊髓原代神经元中的甘氨酸转运蛋白 GlyT2 泛素化。
HY-B1343
Cholinesterase (ChE)
Neurological Disease
Pridinol mesylate 是一种口服有效、具有血脑屏障透过性的毒蕈碱型乙酰胆碱受体 (mAChR ) 的肌肉松弛剂。Pridinol mesylate 可减少脊髓运动神经元的刺激传导，发挥肌肉松弛活性。Pridinol mesylate 抑制中枢和外周起源的相关疾病的骨骼肌挛缩，可用于肌肉骨骼疾病领域的研究。
HY-P10936
HY-133166
TRP Channel
Neurological Disease
A-889425 是一种具有口服活性选择性 TRPV1 受体拮抗剂，IC50 值为 335 nM（大鼠）和 34 nM（人）。A-889425 对中枢神经系统有良好的渗透作用，可减少机械性异常痛和脊髓神经元对 Complete Freund's adjuvant (HY-153808) 炎症大鼠后爪机械刺激的反应。
HY-122070
U 74006F
Antibiotic
Infection Neurological Disease
甲磺酸替拉扎特
HY-131697
HY-165677S
HY-12754
HY-P10936A
HY-122070A
U 74006F hydrate
Antibiotic
Infection Metabolic Disease
Tirilazad mesylate hydrate 是 Tirilazad mesylate (HY-122070) 的水合物形式。Tirilazad mesylate 是一种非糖皮质激素，21- 氨基类固醇，可抑制脂质过氧化。Tirilazad mesylate 可减轻创伤、中风、缺血再灌注损伤引起的脑或脊髓损伤。Tirilazad mesylate 对新型肺炎病毒具有抗病毒活性。Tirilazad mesylate 对缺血性中风有神经保护作用，可用于蛛网膜下腔出血的研究。
HY-W008574
HY-W008574A
HY-B1462S
HY-135228
HY-147410
ION-363
DNA/RNA Synthesis Others
Neurological Disease
Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS ) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO ) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
HY-147410A
ION-363 sodium
Others DNA/RNA Synthesis
Neurological Disease
Ulefnersen sodium (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS ) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO ) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen sodium 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen sodium 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
HY-15392
ROCK
Cardiovascular Disease
Chroman 1 是一种高效、选择性的 ROCK 抑制剂，对 ROCK2 (IC50 =1 pM) 的作用比 ROCK1 (IC50 =52 pM) 更强。Chroman 1 对 MRCK 也有抑制作用，其 IC50 值为 150 nM。
HY-111055
GSK-3
Neurological Disease
BIP-135 是一个高效、选择性的，ATP 竞争性的 GSK-3 抑制剂，对 GSK-3α 和 GSK-3β 作用的IC50 值分别为 16 nM 和 21 nM。BIP 135 具有神经保护作用。
HY-15392A
ROCK
Cardiovascular Disease
Chroman 1 dihydrochloride 是一种高效、选择性的 ROCK 抑制剂，对 ROCK2 (IC50 =1 pM) 的作用比 ROCK1 (IC50 =52 pM) 更强。Chroman 1 dihydrochloride 对 MRCK 也有抑制作用，其 IC50 值为 150 nM。
HY-122215
N-696
Adrenergic Receptor
Endocrinology
Tilisolol hydrochloride (N-696) 是一种非选择性的β-肾上腺素能拮抗剂，具有血管扩张和降压活性。Tilisolol hydrochloride 通过打开ATP敏感的K+通道在犬的冠状动脉中发挥作用。Tilisolol hydrochloride 在KCl预收缩的大鼠胸主动脉中显示出浓度相关的放松作用。Tilisolol hydrochloride 在脊髓刺激的大鼠中以剂量依赖的方式降低舒张血压，并轻微增加心率。
HY-172152
HY-145313
Tau Protein
Neurological Disease
TTBK1-IN-2 (compound 29) 是一种有效的 Tau-Tubulin 激酶 (TTBK1) 抑制剂，IC50 分别为 0.24 和 4.22 µM。TTBK1-IN-2 在体内显示出良好的脑穿透性，并且不仅能够降低细胞培养物中的 TDP-43 磷酸化，还能够降低转基因 TDP-43 小鼠脊髓中的 TDP-43 磷酸化。
HY-B1343AS
HY-B0563C
HY-P10267
HY-124293
HY-124648
DNA/RNA Synthesis
Inflammation/Immunology
SMN-C2 ，RG-7916 的类似物，是一种选择性的 SMN2 基因剪接调节剂，通过结合 SMN2 pre-mRNA 起作用，从而增加远上游元件结合蛋白 1 (FUBP1) 和 KH 型剪接的 RNA 结合蛋白的亲和力调节蛋白 (KHSRP) 到 SMN2 pre-mRNA 复合物。SMN-C2 可用于脊髓性肌萎缩症 (SMA) 研究。
HY-N0512
HY-B1343R
Reference Standards Cholinesterase (ChE)
Neurological Disease
Pridinol mesylate (Standard)是 Pridinol mesylate (HY-B1343) 的分析标准品。本产品用于研究及分析应用。Pridinol mesylate 是一种口服有效、具有血脑屏障透过性的毒蕈碱型乙酰胆碱受体 (mAChR ) 的肌肉松弛剂。Pridinol mesylate 可减少脊髓运动神经元的刺激传导，发挥肌肉松弛活性。Pridinol mesylate 抑制中枢和外周起源的相关疾病的骨骼肌挛缩，可用于肌肉骨骼疾病领域的研究。
HY-108760
HY-P1399A
Myr-Pep2m TFA
PKC
Neurological Disease
Pep2m, myristoylated TFA (Myr-Pep2m TFA) 是一种细胞通透性肽。Pep2m, myristoylated TFA 能破坏蛋白激酶 ζ (PKMζ) 下游靶点 NSF/GluR2 相互作用。PKMζ 具有自主活性的 PKC 同工酶。
HY-163718
Ferroptosis
Neurological Disease
Ferroptosis-IN-9 (compound 23b) 是一个铁死亡抑制剂，抑制 hERG 的 IC50 值大于 30uM。Ferroptosis-IN-9 是一个 ROS 清除剂。Ferroptosis-IN-9 可用于神经退行性疾病研究。
HY-P1399
Myr-Pep2m
PKC
Neurological Disease
Pep2m, myristoylated (Myr-Pep2m) 是一种细胞通透性肽。Pep2m, myristoylated (Myr-Pep2m) 能破坏蛋白激酶 ζ (PKMζ) 下游靶点 NSF/GluR2 相互作用。PKMζ 具有自主活性的 PKC 同工酶。
HY-130118
HY-168333
5-HT Receptor mTOR CDK
Neurological Disease
5-HT6 inverse agonist 1 (Compound 33) 是 5-HT6 受体 (5-HT6 receptor ) 的拮抗剂，Ki 为 23 nM，Kb 为 6.62 nM。5-HT6 inverse agonist 1 可抑制 5-HT6R 介导的 Cdk5 和 mTOR 信号通路。5-HT6 inverse agonist 1 可在大鼠模型中降低脊神经结扎 (SNL) 诱导的触觉过敏。
HY-120251
AIT-082 free acid
Reactive Oxygen Species (ROS)
Neurological Disease
来普利宁
ROS ) 中发挥作用。
HY-120251A
AIT-082
Reactive Oxygen Species (ROS)
Neurological Disease
来普利宁钾
ROS ) 中发挥作用。
HY-127004
RGH-5002
Sodium Channel
Others
Silperisone hydrochloride 是一种类似于 tolperisone 的有机硅化合物，具有中枢作用的肌肉松弛剂特性。Silperisone (hydrochloride) 是钠通道 (sodium channel ) 蛋白 2 型 α 通道阻滞剂，阻断细胞中的钠和钙通道，使肌肉细胞的兴奋度和收缩度降低，降低外周张力，充当肌肉松弛剂和外周血管扩张剂。Silperisone (hydrochloride) 可用于对脊髓损伤引起的复发性疼痛性肌阵挛，脑血管病引起的异常高肌张力，肌张力症状，锥体紧张综合征，多发性硬化症肌痉挛和脊髓炎的研究。
HY-P1120A
HY-135809
Potassium Channel
Neurological Disease
A2764 dihydrochloride 是 TRESK (K2P18.1) 的高选择性抑制剂，对 TREK-1 和 TALK-1 有一定的抑制作用。A2764 dihydrochloride 相比基底 mTRESK 电流，对激活渠道更敏感 (IC50 = 6.8 μM)。A2764 dihydrochloride 可导致细胞去极化，增加细胞的兴奋性，具有探索 TRESK 通道在偏头痛和痛觉中的作用的潜力。
HY-B0464
HY-B0464R
HY-139088
Protein Arginine Deiminase
Neurological Disease
PAD3-IN-1 (compound 14b) 是蛋白质精氨酸脱亚胺酶 (PAD ) 的抑制剂，并且对 PAD3 的选择性比 PAD 1 、2 和 4 高 10 倍以上。PAD3-IN-1 对 PAD 1 、2 、3 和 4 的 IC50 值分别为 120、27.5、4.5 和 30.5 μM。并且 PAD3 是一种与脊髓损伤的神经退行性反应有关的 PAD 亚型，PAD3-IN-1 可用于研究 PAD 相关神经疾病。
HY-N0512R
HY-N0194
Apoptosis Parasite
Inflammation/Immunology Cancer
积雪草酸
Centella asiatica ) 中发现的一种五环三萜，具有抗癌活性。Asiatic acid 可诱导黑色素瘤细胞凋亡 (apoptosis)，并对人主动脉内皮细胞（HAEC）具有屏障保护作用。Asiatic acid 还具有抗炎活性，可抑制肿瘤坏死因子 (TNF)-α 诱导的内皮屏障功能障碍。Asiatic acid 还抑制 NLRP3 炎症小体激活和 NF-κB 通路，有效抑制大鼠炎症，并在大鼠脊髓损伤 (SCI) 模型中具有神经保护作用。
HY-N0911
HY-125726
(3'-sulfo)Galβ-Cer(d18:1/24:1); N-Nervonoyl Sulfatide; C24:1 Sulfatide
Nuclear Factor of activated T Cells (NFAT)
Inflammation/Immunology
Sulfo galactosylceramide (N-Nervonoyl Sulfatide; C24:1 Sulfatide) 是糖脂类中的一种，是成熟髓鞘中的主要硫脂种类。Sulfo galactosylceramide 与 C 型凝集素 (lectin ) 和免疫球蛋白样受体相互作用，对 LMIR5 的亲和力最高。Sulfo galactosylceramide 可诱导嗜碱性粒细胞而不是肥大细胞产生 MCP-1，并通过 LMIR5 增加 NFAT 的活化。Sulfo galactosylceramide 可以减轻慢性复发缓解型实验性自身免疫性脑脊髓炎 (EAE ) 小鼠模型的症状并提高存活率，减少 EAE 小鼠腰椎脊髓中的炎症病变和浸润性单核细胞的数量。
HY-N0194R
HY-15416
HY-P5754B
Apoptosis
Neurological Disease
TAT-NEP1-40 acetate 是脑卒中后轴突再生和功能恢复的候选物。TAT-NEP1-40 acetate 可以保护 PC12 细胞免受氧和葡萄糖剥夺 (OGD)，促进神经突生长。TAT-NEP1-40 acetate 通过抑制神经元凋亡 (apoptosis ) 保护脑免受缺血再灌注损伤。TAT-NEP1-40 acetate 可以有效地递送到大鼠脑部。
HY-118030
Calcium Channel
Neurological Disease
RQ-00311651 是一种 T 型钙通道阻断剂，特别针对 Cav3.2 亚型，在神经性疼痛和内脏疼痛中发挥作用。RQ-00311651 能够显著抑制表达人类 Cav3.1 或 Cav3.2 的 HEK293 细胞中的 T 电流。RQ-00311651 还抑制了高钾诱导的钙信号。RQ-00311651 还抑制由脊柱神经损伤或 Paclitaxel (HY-B0015) 诱导的神经性疼痛的大鼠和老鼠的抗过敏性。口服和腹腔注射（10-20 mg/kg）能抑制小鼠中 Cerulein (HY-A0190) 诱导的急性胰腺炎和环磷酰胺诱导的膀胱炎。
HY-B2132
HY-N0837
NSC17821; NSC23880
PI3K Akt mTOR Autophagy Apoptosis
Neurological Disease Metabolic Disease Cancer
黎芦碱
PI3K/Akt/mTOR 信号通路抑制剂及 SIGMAR1 调节剂。Veratramine 诱导肿瘤细胞自噬性凋亡 (autophagy )，阻滞细胞周期于 G0/G1 期，并抑制上皮-间质转化 (EMT) 相关蛋白减少肿瘤迁移。Veratramine 通过抑制 SIGMAR1 与 NMDAR 结合及 NMDAR Ser896 位点磷酸化，减轻神经病变模型中脊髓和坐骨神经病理损伤。Veratramine 具有抗肿瘤增殖、诱导凋亡 (apoptosis 、抑制炎症及神经保护活性，可用于肝癌、骨肉瘤等癌症及糖尿病周围神经病变的研究。
HY-136459
iGluR
Neurological Disease
NMDA receptor antagonist 2 是一种有效的口服 NR2B 亚型选择性 NMDA 拮抗剂，其 IC50 和 Ki 分别为 1.0 nM 和 0.88 nM。NMDA receptor antagonist 2 用于神经性疼痛与帕金森病的研究。
HY-126720
Endogenous Metabolite
Metabolic Disease
N-Lignoceroyl Taurine 是一种花生四烯酰氨基酸和牛磺酸与脂肪酸偶联物，能够从牛脑中分离得到。N-Lignoceroyl Taurine 是在对野生型和脂肪酸酰胺水解酶 (FAAH) 基因敲除小鼠的大脑和脊髓进行质谱脂质组学分析时发现的几种新型牛磺酸结合脂肪酸之一。与野生型小鼠相比，FAAH-/- 小鼠的 N-Lignoceroyl Taurine 水平高出 23-26 倍，表明 FAAH 利用 N-Lignoceroyl Taurine 作为底物。然而，纯化 FAAH 的体外实验表明，与油酰乙醇酰胺相比，N-Lignoceroyl Taurine 在 FAAH 中的水解速度要慢 2,000 倍。带有多不饱和酰基链的 N-酰基牛磺酸可以激活瞬时受体电位 (TRP) 钙通道家族的成员，包括 TRPV1 和 TRPV4。
HY-130349
L-656,748
GABA Receptor
Infection
Emamectin B1a (L-656,748) 是阿维菌素 B1a 的半合成衍生物，能够与 GABAA 受体结合（大鼠脑膜中的 Ki=17.6 nM），增强 GABA 反应。Emamectin B1a 对 GABAA 受体 α1β1γ2、α1β2γ2 和 α1β3γ2 的 IC50 分别为 57、210 和 49.8 nM。Emamectin B1a 还可与甘氨酸受体 (glycine receptors ) 结合，在大鼠脊髓中的 IC50 =218 nM。在叶面喷雾生物试验和局部施用时，Emamectin B1a (1.067 ng/mL) 可导致 90% 的 S. exigua 幼虫死亡，毒性比阿维菌素 B1 高。
HY-P1319A
HY-P1319
HY-120508
HY-N0837R
NSC17821 (Standard); NSC23880 (Standard)
Reference Standards PI3K Akt mTOR Autophagy Apoptosis
Neurological Disease Metabolic Disease Cancer
黎芦碱 (Standard)
PI3K/Akt/mTOR 信号通路抑制剂及 SIGMAR1 调节剂。Veratramine 诱导肿瘤细胞自噬性凋亡 (autophagy )，阻滞细胞周期于 G0/G1 期，并抑制上皮-间质转化 (EMT) 相关蛋白减少肿瘤迁移。Veratramine 通过抑制 SIGMAR1 与 NMDAR 结合及 NMDAR Ser896 位点磷酸化，减轻神经病变模型中脊髓和坐骨神经病理损伤。Veratramine 具有抗肿瘤增殖、诱导凋亡 (apoptosis 、抑制炎症及神经保护活性，可用于肝癌、骨肉瘤等癌症及糖尿病周围神经病变的研究。
HY-15026
Endogenous Metabolite
Inflammation/Immunology
ATB-429 是一种可释放 H2 S 的美沙拉嗪 (HY-15027) 衍生物，在肠易激综合征 (IBS) 模型中表现出显著的抗伤害和抗炎作用。通过释放硫化氢 (H2S)，ATB-429 可调节健康和结肠炎后大鼠的结肠直肠扩张引起的超敏反应。ATB-429 减轻腹部戒断反应并抑制脊髓 c-Fos mRNA 表达，表明其有可能缓解与胃肠道炎症相关的疼痛。此外，ATB-429 下调结肠环氧合酶-2 (COX-2) 和 IL-1β 的 mRNA 表达，而单独使用美沙拉嗪则不会产生这种效果。该机制涉及 ATP 敏感的 K+ (KATP) 通道，这一点可以通过格列本脲逆转 ATB-429 的作用得到证实。这些发现表明 ATB-429 可以为治疗与炎症相关的疼痛性肠道疾病提供治疗益处。
HY-117626
HY-P0244
HY-P0244A
HY-B0971A
HY-B0971
HY-B0971AR
HY-B0971R
HY-L086
2,953 compounds
神经退行性疾病是神经元结构或功能逐渐丧失甚至死亡而导致功能障碍的一类疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿氏病以及脊髓性肌萎缩症等。目前，这类疾病病因尚不明确也无法治愈，严重威胁着人类健康与日常生活。由于对神经退行性疾病的疾病机理知之甚少，对靶标的发现及确认充满挑战，加之新药研发过程复杂且成功率低，因此，确认新的靶点，并开发能够缓解神经退行性疾病的新药是当务之急。
MCE 收录了 2,953 种具有抗神经退行性活性的化合物及靶向神经退行性疾病主要靶点的化合物。MCE 神经退行性疾病相关化合物库是研究神经退行性疾病发病机制及开发新型药物的有用工具。
Cat. No.
Product Name
Type
HY-W111524A
Dichlorobarium dihydrate, 99%
Buffer Reagents
二水合氯化钡, 99%
potassium ion channel ) 阻滞剂。Barium chloride dihydrate, 99% 阻止 D2 样受体介导的脊髓中枢模式发生器 (CPG) 神经元的超极化。
HY-170480
SilMA (MW 100000)
3D Bioprinting
丝素蛋白 (MW 100kDa)
Cat. No.
Product Name
Target
Research Area
HY-K1065
MCE 体液外泌体提取纯化试剂盒使用独特的分离技术，可快速高效地从脑脊液、羊水、乳汁、唾液、肺泡灌洗液及鼻腔盥洗液等体液中分离纯化外泌体，且获得的外泌体纯度和活性较高，可用于电镜分析、NTA 粒径分析、Western Blot、qPCR 等。
Cat. No.
Product Name
Target
Research Area
HY-P99441
HY-P99959
HY-P99518
BMS 986089; RG 6206; RO 7239361; BHV2000
TGF-beta/Smad
Others
他特西普α
myostatin )。Taldefgrobep alfa 是一种融合蛋白，由人 IgG1-Fc 结构域和 Adnectin 结构域组成。Taldefgrobep alfa 可用于脊髓性肌萎缩 (SMA) 的研究。
HY-P99448
HY-P991380
HY-P991310
LT3015; LT-3000
LPL Receptor
Neurological Disease Cancer
Lpathomab (LT3015; LT-3000) 是一种靶向 LPA 的人类 IgG1 单克隆抗体 (mAb)。Lpathomab 降低 SKOV3 细胞中 IL-8 和 IL-6 细胞因子的释放，并阻断 LPA 触发的肿瘤细胞迁移。Lpathomab 在 Matrigel 栓和 CNV 模型中减少新生血管形成。Lpathomab 在 CCI 小鼠模型中可抑制脑损伤。Lpathomab 可用于脑损伤、卵巢癌、糖尿病性神经病变和脊髓损伤的研究。推荐同型对照：Human IgG1 kappa，Isotype Control (HY-P99001)。
Cat. No.
Product Name
Category
Target
Chemical Structure
Cat. No.
Compare
Product Name
Species
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货号
种属
表达系统
标签
蛋白编号
基因 ID
分子量
纯度
内毒素含量
生物活性
性状
组分
保存条件 &
运输条件
Free Sample
Yes
No
规格
Cat. No.
Product Name
Chemical Structure
HY-B1462S
Chlorzoxazone-d3 是 Chlorzoxazone 的氘代物。Chlorzoxazone 是一种作用于中枢的肌肉松弛剂, 用于研究肌肉痉挛。
HY-165677S
C22 Galactosylceramide-d4 是氘代标记的 C22 Galactosylceramide。C22 Galactosylceramide是一种存在于中枢神经系统中的鞘脂，在限制蛋氨酸饮食的小鼠的脊髓中其含量升高，但不会影响大脑或肝脏；此外，它还在阿尔茨海默病患者死后的海马中被发现。
HY-B1343AS
Pridinol-d5 是 Pridinol (HY-B1343A) 氘代物。Pridinol 是一种口服有效、具有血脑屏障透过性的毒蕈碱型乙酰胆碱受体 (mAChR ) 的肌肉松弛剂。Pridinol 可减少脊髓运动神经元的刺激传导，发挥肌肉松弛活性。Pridinol 抑制中枢和外周起源的相关疾病的骨骼肌挛缩，可用于肌肉骨骼疾病领域的研究。
Cat. No.
Product Name
Classification
HY-112980
反义寡核苷酸
Nusinersen 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen 改善脊髓性肌萎缩症。
HY-112980A
反义寡核苷酸
Nusinersen sodium 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen sodium 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen sodium 改善脊髓性肌萎缩症。
HY-147410
ION-363
反义寡核苷酸
Ulefnersen (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS ) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO ) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
HY-147410A
ION-363 sodium
反义寡核苷酸
Ulefnersen sodium (ION363) 是一种针对肉瘤融合蛋白 (FUS ) 转录本第 6 个内含子的反义寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO ) ，以非等位基因特异性方式沉默 FUS。Ulefnersen sodium 可以在 ALS-FUS 疾病相关小鼠模型中降低大脑和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，从而延缓运动神经元变性。Ulefnersen sodium 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
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