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atrophy,SMA

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抑制剂 & 激动剂

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化合物筛选库

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抗体抑制剂

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-112633
    SMN-C3

    		DNA/RNA Synthesis Others
    SMN-C3 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂，可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。
    SMN-C3
  • HY-124713
    ML372

    		DNA/RNA Synthesis Neurological Disease
    ML372可抑制生存运动神经元 (SMN) 蛋白泛素化，增加 SMN 蛋白稳定性而不影响 mRNA 表达。ML372 可改善小鼠脊髓性肌萎缩症 (SMA)。ML372 具有脑渗透性，在体内具有合理的暴露量和半衰期。
    ML372
  • HY-19620
    Branaplam
    5 篇以上引用文献

    LMI070; NVS-SM1

    		 DNA/RNA Synthesis Potassium Channel Cancer
    Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam 抑制 hERG，IC50 为 6.3 μM。Branaplam 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。
    Branaplam
  • HY-19620A
    Branaplam hydrochloride
    5 篇以上引用文献

    LMI070 hydrochloride; NVS-SM1 hydrochloride

    		 DNA/RNA Synthesis Potassium Channel Cancer
    Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam hydrochloride 抑制 hERG，IC50 为 6.3 μM。Branaplam hydrochloride 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。
    Branaplam hydrochloride
  • HY-111520
    NVS-SM2

    		DNA/RNA Synthesis Neurological Disease
    NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，对 SMN 的 EC50 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。
    NVS-SM2
  • HY-124648
    SMN-C2

    		DNA/RNA Synthesis Inflammation/Immunology
    SMN-C2 ，RG-7916 的类似物，是一种选择性的 SMN2 基因剪接调节剂，通过结合 SMN2 pre-mRNA 起作用，从而增加远上游元件结合蛋白 1 (FUBP1) 和 KH 型剪接的 RNA 结合蛋白的亲和力调节蛋白 (KHSRP) 到 SMN2 pre-mRNA 复合物。SMN-C2 可用于脊髓性肌萎缩症 (SMA) 研究。
    SMN-C2

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