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spinal+muscular+atrophy

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抑制剂 & 激动剂

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化合物筛选库

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抗体抑制剂

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Cat. No. Product Name Target Research Area
  • HY-B1104

    (±)-Indoprofe

    Others Inflammation/Immunology
    吲哚洛芬 Indoprofen ((±)-Indoprofe) 是一种非甾体类抗炎药, 可用于脊髓性肌萎缩的研究。
  • HY-101792
    RG7800
    4 篇文献验证

    RO6885247

    DNA/RNA Synthesis Others
    RG7800 是一种小分子SMN2剪接修饰剂。RG7800 有潜力用于脊髓性肌萎缩的研究。
  • HY-112633

    DNA/RNA Synthesis Others
    SMN-C3 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂,可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。
  • HY-101792A
    RG7800 tetrahydrochloride
    4 篇文献验证

    RO6885247 tetrahydrochloride

    DNA/RNA Synthesis Neurological Disease
    RG7800 hydrochloride 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂,对 SMN2 剪接及 SMN 蛋白的 EC1.5x 值分别为 23 nM 和 87 nM。
  • HY-124713

    DNA/RNA Synthesis Neurological Disease
    ML372可抑制生存运动神经元 (SMN) 蛋白泛素化,增加 SMN 蛋白稳定性而不影响 mRNA 表达。ML372 可改善小鼠脊髓性肌萎缩症 (SMA)。ML372 具有脑渗透性,在体内具有合理的暴露量和半衰期。
  • HY-19620A
    Branaplam hydrochloride
    最多引用文献
    6 篇文献验证

    LMI070 hydrochloride; NVS-SM1 hydrochloride

    DNA/RNA Synthesis Potassium Channel Cancer
    Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂,对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam hydrochloride 抑制 hERGIC50 为 6.3 μM。Branaplam hydrochloride 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。
  • HY-19620
    Branaplam
    最多引用文献
    6 篇文献验证

    LMI070; NVS-SM1

    DNA/RNA Synthesis Potassium Channel Cancer
    Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂,对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam 抑制 hERGIC50 为 6.3 μM。Branaplam 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。
  • HY-124648

    DNA/RNA Synthesis Inflammation/Immunology
    SMN-C2 ,RG-7916 的类似物,是一种选择性的 SMN2 基因剪接调节剂,通过结合 SMN2 pre-mRNA 起作用,从而增加远上游元件结合蛋白 1 (FUBP1) 和 KH 型剪接的 RNA 结合蛋白的亲和力调节蛋白 (KHSRP) 到 SMN2 pre-mRNA 复合物。SMN-C2 可用于脊髓性肌萎缩症 (SMA) 研究。
  • HY-111520

    DNA/RNA Synthesis Neurological Disease
    NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂,对 SMN 的 EC50 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

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