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Dystrophin

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By Targets:	Dystrophin (11) Antibiotic (1) Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs) (2) Arp2/3 Complex (1) Aryl Hydrocarbon Receptor (1) Biochemical Assay Reagents (1) CDK (1) DNA/RNA Synthesis (3) Nucleoside Antimetabolite/Analog (2) Transferrin Receptor (2)
By Research Areas:	Cardiovascular Disease (1) Metabolic Disease (6)
Oligonucleotides:	反义寡核苷酸 (11)

抑制剂 & 激动剂

抗体

寡核苷酸

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Targets Recommended: Dystrophin

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-145724

Drisapersen Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Others
Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 *dystrophin* pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 *dystrophin*，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-150237

FITC-labeled Drisapersen sodium	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Others
FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-101459

RTC13	Dystrophin	Metabolic Disease
RTC13可恢复Duchenne肌营养不良(DMD) mdx小鼠模型中肌营养不良蛋白的表达并改善肌肉功能。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium	Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-132584A

Casimersen sodium SRP-4045 sodium	Dystrophin	Others
Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01	Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-122631

TG693	CDK Dystrophin	Others
TG693 是一种有口服活性的 CLK1 抑制剂。TG693 在体内调控肌营养不良蛋白基因突变的外显子 31。TG693 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-147253A

Brogidirsen sodium NS 089 sodium; NCNP 02 sodium	Arp2/3 Complex Dystrophin	Others
Brogidirsen sodium 具有刺激功能性肌营养不良蛋白 (*dystrophin*) 合成的作用。

HY-132584

Casimersen SRP-4045	Dystrophin	Others
Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-123359

RTC14	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Others
RTC14 是一种通读化合物 (RTC)，能诱导核糖体读取 mRNA 中无义突变并允许产生全长功能性蛋白质。RTC14 有潜力用于研究多种遗传疾病，例如共济失调性毛细血管扩张症致病基因 (ATM) 和肌营养不良蛋白基因中的无义突变。

HY-122588A

Negamycin hydrochloride	Antibiotic	Cardiovascular Disease Metabolic Disease
负霉素 (盐酸盐) Negamycin (hydrochloride) 是一种二肽抗生素。Negamycin (hydrochloride) 可以恢复 mdx 杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠模型中骨骼肌和心肌中肌营养不良蛋白的表达。Negamycin (hydrochloride) 可以与真核生物 rRNA 解码 A 位的部分序列结合。Negamycin (hydrochloride) 可用于 DMD 研究。

HY-W893751

PMO-G	Biochemical Assay Reagents	Metabolic Disease
PMO-G 是一种球形聚合物胶束。PMO-G 具有皮肤渗透性。PMO-G 可使 mdx 小鼠腹肌中肌营养不良蛋白的含量升高高达 50 倍。PMO-G 可用于研究杜氏肌营养不良症。

HY-163665

AHR antagonist 8	Aryl Hydrocarbon Receptor Dystrophin	Others
AHR antagonist 8 (compound SG-02) 是肌营养不良蛋白的同源物 utrophin 的调节剂和 AhR 拮抗剂 (Kd: 41.68 nM)。研究表明，800 nM 的 AHR antagonist 8 可使 utrophin 上调 2.7 倍。AHR antagonist 8 还刺激 MyHC 表达增加，暗示其具有增强肌生成 (myogenesis) 的潜力。经过 ADME 评估，AHR antagonist 8 还具有一定的口服生物利用度。

HY-177485

Zeleciment rostudirsen DYNE-251	Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs) Transferrin Receptor	Others
Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) 由一种寡核苷酸 Rostudirsen (HY-177484) 与抗体 Zeleciment (HY-P990780) 结合而成。Zeleciment 能够与肌肉中高度表达的转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合。Zeleciment rostudirsen 可靶向肌肉组织，并促进细胞内51 号外显子跳跃，使肌肉细胞能够生成接近完整长度的肌营养不良蛋白。

HY-177484

Rostudirsen DYNE-251 Oligomer	Transferrin Receptor Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs)	Others
Rostudirsen 是一种寡核苷酸， Zeleciment rostudirsen (HY-177485) 的组成部分之一。 Zeleciment rostudirsen 由 Rostudirsen (HY-177484) 与片段抗体 Zeleciment (HY-P990780) 结合而成。Zeleciment 能够与肌肉中高度表达的转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合。Zeleciment rostudirsen 可靶向肌肉组织，并促进细胞内51 号外显子跳跃，使肌肉细胞能够生成接近完整长度的肌营养不良蛋白。

Cat. No.	Compare	Product Name	Application	Reactivity

HY-P83716

	Alpha-dystroglycan Antibody 156DAG antibody; A3a antibody; AGRNR antibody; Alpha dystroglycan antibody; Alpha-DG antibody; Beta-DG antibody; Beta-dystroglycan antibody; DAG antibody; Dag1 antibody; DAG1_HUMAN antibody; Dystroglycan 1 (Dystrophin associated glycoprotein 1) antibody; Dystroglycan antibody; Dystrophin associated glycoprotein 1 antibody; Dystrophin-associated glycoprotein 1 antibody; OTTHUMP00000210857 antibody; OTTHUMP00000210858 antibody	WB, IHC-P, ICC/IF, FC	Human, Mouse, Rat
	Alpha-dystroglycan Antibody is a Rabbit-derived and non-conjugated IgG polyclonal antibody, targeting to Alpha-dystroglycan.

HY-P82323

	alpha Sarcoglycan Antibody (YA2068) SGCA; ADL; DAG2; Alpha-sarcoglycan; Alpha-SG; 50 kDa Dystrophin-associated glycoprotein; 50DAG; Adhalin; Dystroglycan-2	WB, IHC-P, IP	Human, Mouse, Rat
	alpha Sarcoglycan Antibody (YA2068) is a Rabbit-derived and non-conjugated IgG monoclonal antibody, targeting to alpha Sarcoglycan.

HY-P83479

	Dystrophin Antibody (YA3224) BMD; CMD3B; DMD; Dystrophin	WB	Human, Mouse, Rat
	Dystrophin Antibody (YA3224) is a Rabbit-derived and non-conjugated IgG monoclonal antibody, targeting to Dystrophin.

HY-P86083

	Dystrophin Antibody (YA5775)	WB, IHC-P, ICC/IF, IP, ELISA	Human, Mouse, Rat
	Dystrophin Antibody (YA5775) is a Rabbit-derived and non-conjugated IgG monoclonal antibody, targeting to Dystrophin.

HY-P87159

	gamma Sarcoglycan Antibody (YA6852) 35 kDa Dystrophin associated glycoprotein antibody; 35 kDa Dystrophin-associated glycoprotein antibody; 35DAG antibody; 35kD Dystrophin associated glycoprotein antibody; 35kDa Dystrophin-associated glycoprotein antibody; A4 antibody; DAGA4 antibody; DMDA antibody; DMDA1 antibody; Gamma SG antibody; 35 kDa Dystrophin associated glycoprotein antibody; 35 kDa Dystrophin-associated glycoprotein antibody; 35DAG antibody; 35kD Dystrophin associated glycoprotein antibody; 35kDa Dystrophin-associated glycoprotein antibody; A4 antibody; DAGA4 antibody; DMDA antibody; DMDA1 antibody; Gamma SG antibody; Gamma-sarcoglycan antibody; Gamma-SG antibody; LGMD2C antibody; MAM antibody; MGC130048 antibody; Sarcoglycan gamma antibody; SCARMD2 antibody; SCG3 antibody; SGCG antibody; SGCG_HUMAN antibody; TYPE antibody;	WB, IP, IHC-P	Human
	gamma Sarcoglycan Antibody (YA6852) is a Rabbit-derived and non-conjugated IgG monoclonal antibody, targeting to gamma Sarcoglycan.

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Cat. No.	Product Name		Classification

HY-145724

Drisapersen Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051		反义寡核苷酸
Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 *dystrophin* pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 *dystrophin*，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-145724A

Drisapersen sodium Kyndrisa sodium; GSK2402968A sodium; PRO051 sodium		反义寡核苷酸
Drisapersen sodium 是一种反义寡核苷酸，在 *dystrophin* pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 *dystrophin*，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-150237

FITC-labeled Drisapersen sodium		反义寡核苷酸
FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-132584A

Casimersen sodium SRP-4045 sodium		反义寡核苷酸
Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-108753A

Eteplirsen sodium AVI 4658 sodium		反义寡核苷酸
Eteplirsen (AVI 4658) sodium 是一种合成的反义寡核苷酸，可诱导肌营养不良蛋白产生。Eteplirsen (AVI 4658) sodium 促进杜氏肌营养不良症患者的外显子 51 跳变，可用于杜氏肌营养不良症的研究。

HY-147253A

Brogidirsen sodium NS 089 sodium; NCNP 02 sodium		反义寡核苷酸
Brogidirsen sodium 具有刺激功能性肌营养不良蛋白 (*dystrophin*) 合成的作用。

HY-147253

Brogidirsen NS 089; NCNP 02		反义寡核苷酸
Brogidirsen 具有刺激功能性肌营养不良蛋白 (*dystrophin*) 合成的作用。

HY-132584

Casimersen SRP-4045		反义寡核苷酸
Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-177484

Rostudirsen DYNE-251 Oligomer		反义寡核苷酸
Rostudirsen 是一种寡核苷酸， Zeleciment rostudirsen (HY-177485) 的组成部分之一。 Zeleciment rostudirsen 由 Rostudirsen (HY-177484) 与片段抗体 Zeleciment (HY-P990780) 结合而成。Zeleciment 能够与肌肉中高度表达的转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合。Zeleciment rostudirsen 可靶向肌肉组织，并促进细胞内51 号外显子跳跃，使肌肉细胞能够生成接近完整长度的肌营养不良蛋白。

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