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spinal muscular atrophy

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By Targets:	Androgen Receptor (1) Apoptosis (1) Bcr-Abl (1) DNA/RNA Synthesis (11) ERK (1) GSK-3 (1) HDAC (1) HSP (1) Keap1-Nrf2 (1) Mitophagy (1) Potassium Channel (2) TGF-beta/Smad (2)
By Research Areas:	Cancer (3) Inflammation/Immunology (2) Metabolic Disease (1) Neurological Disease (9)
Oligonucleotides:	反义寡核苷酸 (2)

抑制剂 & 激动剂

化合物筛选库

抗体抑制剂

寡核苷酸

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Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-122604

PF-DcpSi	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
PF-DcpSi 是一种 mRNA 去帽清道夫酶 (DcpS) 抑制剂 (IC₅₀: 0.11 nM)。PF-DcpSi (30 mg/kg, 腹腔注射) 可以改善脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中的疾病表型。

HY-112980

Nusinersen 1 篇文献验证	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
Nusinersen 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen 改善脊髓性肌萎缩症。

HY-112980A

Nusinersen sodium 1 篇文献验证	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
Nusinersen sodium 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen sodium 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen sodium 改善脊髓性肌萎缩症。

HY-P99441

Apitegromab SRK-015	TGF-beta/Smad	Neurological Disease
阿匹特古单抗 Apitegromab (SRK-015) 是一种抗肌生长抑制素单克隆抗体。Apitegromab 可用于包括脊髓性肌萎缩症在内的神经肌肉疾病的研究。

HY-124713

ML372	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
ML372可抑制生存运动神经元 (SMN) 蛋白泛素化，增加 SMN 蛋白稳定性而不影响 mRNA 表达。ML372 可改善小鼠脊髓性肌萎缩症 (SMA)。ML372 具有脑渗透性，在体内具有合理的暴露量和半衰期。

HY-111520

NVS-SM2	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
NVS-SM2 是一种有效的、具有口服活性和可透过血脑屏障的 SMN2 剪接增强剂，对 SMN 的 EC₅₀ 为 2 nM。NVS-SM2 增强 U1-pre-mRNA 关联。NVS-SM2 促进外显子 7 包含并恢复正常存活运动神经元 (SMN) 蛋白的表达。NVS-SM2 可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

HY-19620A

Branaplam hydrochloride 最多引用文献 13 篇文献验证 LMI070 hydrochloride; NVS-SM1 hydrochloride	DNA/RNA Synthesis Potassium Channel	Cancer
Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC₅₀ 为 20 nM。Branaplam hydrochloride 抑制 hERG，IC₅₀ 为 6.3 μM。Branaplam hydrochloride 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。

HY-19620

Branaplam 最多引用文献 13 篇文献验证 LMI070; NVS-SM1	DNA/RNA Synthesis Potassium Channel	Cancer
Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC₅₀ 为 20 nM。Branaplam 抑制 hERG，IC₅₀ 为 6.3 μM。Branaplam 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。

HY-101792

RG7800 5 篇文献验证 RO6885247	DNA/RNA Synthesis	Others
RG7800 是一种小分子SMN2剪接修饰剂。RG7800 有潜力用于脊髓性肌萎缩的研究。

HY-112633

SMN-C3	DNA/RNA Synthesis	Others
SMN-C3 是一种可口服的 *SMN2* 剪接调节剂，可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

HY-149127

Rosolutamide ASC-JM17; ALZ-003	Keap1-Nrf2 Androgen Receptor HSP Mitophagy	Metabolic Disease
Rosolutamide (ASC-JM17) 是一种姜黄素类似物，一种具有口服活性的，有效的 Nrf1 和 Nrf2 激活剂。Rosolutamide 可激活 Nrf1、Nrf2 和热休克因子 1 (Hsf1)，从而激活蛋白酶体亚基、抗氧化酶和分子伴侣的表达。Rosolutamide 通过泛素-蛋白酶体途径降解聚谷氨酰胺 (polyQ) 雄激素受体 (AR)，并改善脊髓和延髓性肌萎缩 (SBMA) 小鼠模型的运动功能。Rosolutamide 可改善线粒体功能并促进自噬，减少突变蛋白聚集，并降低细胞内/线粒体活性氧 (ROS) 水平。

HY-101792A

RG7800 tetrahydrochloride 5 篇文献验证 RO6885247 tetrahydrochloride	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
RG7800 hydrochloride 是一种可口服的 SMN2 剪接调节剂，对 SMN2 剪接及 SMN 蛋白的 EC_1.5x 值分别为 23 nM 和 87 nM。

HY-119460

Cuspin-1	ERK	Neurological Disease
(5-溴-3-吡啶基)(4-甲基苯基)甲酮 Cuspin-1 是生存运动神经元 (SMN) 蛋白的上调试剂。 Cuspin-1 在转录后上调 SMN 表达，并增加 ERK 的磷酸化。 Cuspin-1可用于研究神经退行性疾病，例如脊柱肌肉萎缩 (SMA)。

HY-P99518

Taldefgrobep alfa BMS 986089; RG 6206; RO 7239361; BHV2000	TGF-beta/Smad	Others
他特西普α Taldefgrobep alfa (BMS 986089; RG 6206; RO 7239361) 是一种有效的抗体抑制剂，靶向人类肌生成抑制素 (myostatin)。Taldefgrobep alfa 是一种融合蛋白，由人 IgG1-Fc 结构域和 Adnectin 结构域组成。Taldefgrobep alfa 可用于脊髓性肌萎缩 (SMA) 的研究。

HY-111055

BIP-135	GSK-3	Neurological Disease
BIP-135 是一个高效、选择性的，ATP 竞争性的 GSK-3 抑制剂，对 GSK-3α 和 GSK-3β 作用的IC₅₀ 值分别为 16 nM 和 21 nM。BIP 135 具有神经保护作用。

HY-124648

SMN-C2	DNA/RNA Synthesis	Inflammation/Immunology
SMN-C2 ，RG-7916 的类似物，是一种选择性的 SMN2 基因剪接调节剂，通过结合 SMN2 pre-mRNA 起作用，从而增加远上游元件结合蛋白 1 (FUBP1) 和 KH 型剪接的 RNA 结合蛋白的亲和力调节蛋白 (KHSRP) 到 SMN2 pre-mRNA 复合物。SMN-C2 可用于脊髓性肌萎缩症 (SMA) 研究。

HY-120508

Pivanex AN-9; Pivalyloxymethyl butyrate	HDAC Bcr-Abl Apoptosis	Inflammation/Immunology Cancer
Pivanex (AN-9) 是丁酸的衍生物，是口服有效的 HDAC 抑制剂。Pivanex 可下调 bcr-abl 蛋白，增强凋亡 (apoptosis)。Pivanex 具有抗转移和抗血管生成的活性

Cat. No.	Product Name

HY-L086

神经退行性疾病化合物库	2,960 compounds
神经退行性疾病是神经元结构或功能逐渐丧失甚至死亡而导致功能障碍的一类疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿氏病以及脊髓性肌萎缩症等。目前，这类疾病病因尚不明确也无法治愈，严重威胁着人类健康与日常生活。由于对神经退行性疾病的疾病机理知之甚少，对靶标的发现及确认充满挑战，加之新药研发过程复杂且成功率低，因此，确认新的靶点，并开发能够缓解神经退行性疾病的新药是当务之急。 MCE 收录了 2,960 种具有抗神经退行性活性的化合物及靶向神经退行性疾病主要靶点的化合物。MCE 神经退行性疾病相关化合物库是研究神经退行性疾病发病机制及开发新型药物的有用工具。

神经退行性疾病化合物库

2,960 compounds

神经退行性疾病是神经元结构或功能逐渐丧失甚至死亡而导致功能障碍的一类疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿氏病以及脊髓性肌萎缩症等。目前，这类疾病病因尚不明确也无法治愈，严重威胁着人类健康与日常生活。由于对神经退行性疾病的疾病机理知之甚少，对靶标的发现及确认充满挑战，加之新药研发过程复杂且成功率低，因此，确认新的靶点，并开发能够缓解神经退行性疾病的新药是当务之急。

MCE 收录了 2,960 种具有抗神经退行性活性的化合物及靶向神经退行性疾病主要靶点的化合物。MCE 神经退行性疾病相关化合物库是研究神经退行性疾病发病机制及开发新型药物的有用工具。

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area

HY-P99441

Apitegromab SRK-015	TGF-beta/Smad	Neurological Disease
阿匹特古单抗 Apitegromab (SRK-015) 是一种抗肌生长抑制素单克隆抗体。Apitegromab 可用于包括脊髓性肌萎缩症在内的神经肌肉疾病的研究。

HY-P99518

Taldefgrobep alfa BMS 986089; RG 6206; RO 7239361; BHV2000	TGF-beta/Smad	Others
他特西普α Taldefgrobep alfa (BMS 986089; RG 6206; RO 7239361) 是一种有效的抗体抑制剂，靶向人类肌生成抑制素 (myostatin)。Taldefgrobep alfa 是一种融合蛋白，由人 IgG1-Fc 结构域和 Adnectin 结构域组成。Taldefgrobep alfa 可用于脊髓性肌萎缩 (SMA) 的研究。

Cat. No.	Product Name		Classification

HY-112980

Nusinersen 1 篇文献验证		反义寡核苷酸
Nusinersen 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen 改善脊髓性肌萎缩症。

HY-112980A

Nusinersen sodium 1 篇文献验证		反义寡核苷酸
Nusinersen sodium 是一种反义寡核苷酸活性分子。Nusinersen sodium 修饰 SMN2 基因的前信使 RNA 剪接，从而促进全长 SMN 蛋白的生成。Nusinersen sodium 改善脊髓性肌萎缩症。

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