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dystrophin protein

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抑制剂 & 激动剂

5

寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-132586A
    Viltolarsen sodium

    NS-065/NCNP-01 sodium

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen sodium
  • HY-132586
    Viltolarsen

    NS-065/NCNP-01

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen
  • HY-177649A
    Nivudirsen sodium

    		Dystrophin Others
    Nivudirsen sodium 是一种反义寡核苷酸，能够促进功能性肌营养不良蛋白的合成。
    Nivudirsen sodium
  • HY-177649
    Nivudirsen

    		Dystrophin Others
    Nivudirsen 是一种反义寡核苷酸，能够促进功能性肌营养不良蛋白的合成。
    Nivudirsen
  • HY-123359
    RTC14

    		DNA/RNA Synthesis Dystrophin Others
    RTC14 是一种通读化合物 (RTC)，能诱导核糖体读取 mRNA 中无义突变并允许产生全长功能性蛋白质。RTC14 有潜力用于研究多种遗传疾病，例如共济失调性毛细血管扩张症致病基因 (ATM) 和肌营养不良蛋白基因中的无义突变。
    RTC14
  • HY-177484
    Rostudirsen

    DYNE-251 Oligomer

    		 Transferrin Receptor Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs) Others
    Rostudirsen 是一种寡核苷酸， Zeleciment rostudirsen (HY-177485) 的组成部分之一。 Zeleciment rostudirsen 由 Rostudirsen (HY-177484) 与片段抗体 Zeleciment (HY-P990780) 结合而成。Zeleciment 能够与肌肉中高度表达的转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合。Zeleciment rostudirsen 可靶向肌肉组织，并促进细胞内51 号外显子跳跃，使肌肉细胞能够生成接近完整长度的肌营养不良蛋白。
    Rostudirsen

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