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抑制剂 & 激动剂

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寡核苷酸

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-132586
    Viltolarsen

    NS-065/NCNP-01

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen
  • HY-132586A
    Viltolarsen sodium

    NS-065/NCNP-01 sodium

    		 Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin Metabolic Disease
    Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。
    Viltolarsen sodium
  • HY-132611
    Golodirsen

    SRP-4053

    		 Dystrophin Neurological Disease
    Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Golodirsen
  • HY-132611A
    Golodirsen sodium

    SRP-4053 sodium

    		 DNA/RNA Synthesis Dystrophin Neurological Disease
    Golodirsen (SRP-4053) sodium 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen sodium 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen sodium 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。
    Golodirsen sodium

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