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《古代经典名方目录》是由国家中医药管理局发布的，从百余部有代表性的古医籍所载10万余方剂中遴选经典名方。专家表示，来源于古籍的经典名方，有着上千年的人用经验，在常见病、多发病、慢性病等领域广泛适用，其开发利用可填补我国部分疾病的医疗药物空白，有效缓解我国老龄化、慢性病等一系列社会问题带来的日益严峻的医疗需求。MCE 收集整理了这些来自于古代经典名方目录方剂来源的单体单体化合物，其中包含甘草、人参、半夏等中药来源，有助于为现代药物开发提供新思路、新策略。

MCE古代经典名方目录中药单体化合物库 0 种中药单体化合物，可用新药开发以及药物靶点鉴定等研究领域。

化学探针是一种高效、高选择性、高细胞渗透性的试剂，在基础生物学和应用生物学研究中都发挥着重要作用。高质量的化学探针可以充当生物学研究的基础工具，加深对靶标蛋白功能和机制的理解；可以用于开展药物作用新靶标的发现和确认研究；可以充当药物化合物合成优化的先导化合物结构。

MCE 收录了 275 个具有高效（对特定靶点的作用活性低于 100 nM）、高选择性（高于 10 倍以上选择性）、高细胞渗透性（细胞活性不高于10 μM）特性的化学探针，是靶点鉴定及机制研究的重要工具。

阿尔茨海默病 (Alzheimer’s Disease， AD) 是一种脑退行性疾病，会引起精神和身体衰退，并逐渐导致死亡。尽管阿尔茨海默病给人类健康带来严重威胁，但只有少数药物得到批准用于该病的治疗，而且这些药物的作用是控制症状，而不是改变疾病的进程。新的治疗方法的开发离不开对阿尔兹海默病机制的研究。最近的研究使人们对阿尔茨海默病 (AD) 的神经生物学有了更深入的了解，并确定了药物开发的独特靶点。通过对大量病例及临床结果的分析研究，科研人员提出了多种不同的理论假说试图阐明阿尔茨海默病的发病过程，其中广为接受并开展药物设计与研究的有如下几种：β-淀粉样蛋白假说 (Amyloid cascade hypothesis) 、Tau蛋白假说 (Tau hypothesis) 和胆碱能假说 (Cholinergic hypothesis) 等。

MCE 收录了 1,713 种具有抗阿尔兹海默病活性的化合物及靶向阿尔兹海默病主要靶点的化合物。MCE 抗阿尔兹海默病化合物是研究阿尔兹海默病发病机制及开发抗阿尔兹海默病药物的有用工具。

蛋白互作(PPI)在生命过程中起着关键作用。研究表明，异常的PPI与多种疾病相关，包括癌症、感染性疾病和神经退行性疾病。传统的药物靶点通常是酶、离子通道或受体，PPI则显示了新的潜在治疗靶点。因此，靶向PPI是治疗疾病的一个新方向，是开发新药的重要策略。

然而，针对PPI的调节剂的设计仍然面临着巨大的挑战，如PPI界面难以用于药物设计、缺乏配体参考、缺乏PPI调节剂开发和高分辨率PPI蛋白结构的指导规则等。

随着高通量技术的发展，高通量筛选也逐渐用于PPI抑制剂的鉴定，但用于常规靶点筛选的化合物库对筛选PPI抑制剂效果并不太明显。为了提高筛选效率，MCE精心挑选了 663 PPI抑制剂，主要靶向MDM2-p53、Keap1-Nrf2、PD-1/PD-L1、Myc-Max等。MCE PPI抑制剂库是PPI药物发现和相关研究的有用工具。

肺癌是癌症中发病率和死亡率最高的一种癌症，是威胁人类健康的一类主要疾病。肺癌主要分为两种：小细胞肺癌和非小细胞肺癌（NSCLC），其中非小细胞肺癌是主要的肺癌类型，约占肺癌发病率的85%。

与所有癌症一样，肺癌可以通过手术、化疗、放射治疗、靶向治疗、免疫治疗或多种治疗方法结合治疗。靶向治疗是肺癌尤其非小细胞肺癌治疗中的重要进展。非小细胞肺癌通常具有广泛的基因特性，可以分为不同的分子亚型，这些亚型存在癌基因依赖性，并且对靶向治疗非常敏感。这些亚型包括表皮生长因子（EGFR）或 BRAF 突变型，EML4 与 ALK 基因融合导致 ALK 的异常表达型及 ROS1 基因与其他基因融合导致 ROS1 异常表达型等。这些都是靶向治疗中的重要靶点。

MCE 提供 2,307 个具有明确或潜在抗肺癌活性的化合物，这些化合物靶向肺癌治疗中的关键靶点及信号通路。MCE 抗肺癌化合物库是筛选抗肺癌活性化合物及其他肺癌相关研究的重要工具。

基于片段的药物开发 (FBDD) 是可应用于科学研究和商业化的药物开发方法，可增强对一些 “不可成药物” 靶点的识别。基于片段的药物开发发现了低分子量配体 (<300Da) 能够与相关大分子结合。这些片段分子可以覆盖广阔的化学空间，易于后期进行结构优化。目前，已经有多种基于片段开发发的药物进入临床试验，其中 Vemurafenib 和 Venetoclax 两种药物已经获得批准上市。

MCE 基于 Tanimoto 系数，使用相似性算法，从大规模的片段分子中精心挑选了 2,298 个高结构多样性的符合 ‘RO3’ 片段分子，可应用于基于片段的药物开发。

越来越多的研究表明，肠道菌群在人类健康及疾病发展方面发挥越来越重要的作用。肠道菌群失调与多种疾病的发生发展有关，如心血管疾病、炎症性肠道疾病、糖尿病、高血压、癌症及抑郁症等。事实上，肠道微生物的功能就像人体的一种内分泌器官，产生生物活性代谢物，这些代谢物在人类新陈代谢、健康和疾病中发挥重要作用。肠道微生物目前也成为一种新的潜在治疗靶点，有望用于多种疾病的治疗，而对肠道微生物代谢物的分析和鉴定，将有助于新的治疗方法的开发。

为了满足对肠道微生物的研究需求，MCE 精心挑选了 493 个肠道微生物代谢物。MCE肠道微生物代谢物库将有助于肠道微生物研究及相关药物开发。

人体新陈代谢是细胞功能的一个组成部分，可以反映健康、疾病、饮食和生活方式的个体差异。许多健康状况，如肥胖、糖尿病、高血压、心脏病和癌症都与异常代谢状态有关。在人体处于病理状态时，代谢途径显著改变，导致中间体或终产物水平异常，这些中间体或终产物可被视为潜在的诊断生物标志物甚至治疗靶点。因此，人体代谢产物的检测、鉴定和定量对药物开发中药物代谢研究十分重要。

MCE提供6,235人代谢物，包括内源性代谢物及外源性代谢物。涉及脂类、氨基酸、核酸、碳水化合物、有机酸、生物胺、维生素等多种结构。MCE人代谢物库是研究疾病与代谢组之间关系的有效工具。

代谢组学是对细胞代谢补体的大规模研究，在植物、微生物和哺乳动物研究的基础和应用方面都有证明的效用。代谢组学作为研究复杂生物系统的重要工具，可监测从基因到 mRNA 和蛋白质直至生物体的自然信息流存在的复杂分子网络。代谢组由最接近生物体表型的生物分子组成，其组分的改变很容易导致疾病的产生。因此，代谢组学在药物靶点发现、药物反应和疾病机制的转化研究中受到重视。基于质谱的代谢组学方法可以同时检测和定量数千种代谢物特征，从而表征各种生物医学症状的病理生理机制。

MCE 质谱人内源性代谢物文库可提供 643 种人内源性代谢物，可用于质谱检测的代谢物鉴定和定量、功能性细胞检测和表型筛选。

致癌基因和抑癌基因的突变可以改变多种信号通路，进而改变细胞代谢，促进肿瘤的发生。1926年 Otto Warburg 提出的“有氧糖酵解”理论，也称为 Warburg 效应，是肿瘤代谢的重要标志，即肿瘤细胞在有氧条件下仍将葡萄糖代谢为乳酸。肿瘤细胞通常是高度糖酵解化的，并且比正常细胞摄取更多的葡萄糖，而肿瘤细胞中几种葡萄糖转运体的过度表达也促进了细胞对葡萄糖的摄取。同样，在肿瘤细胞中谷氨酰胺、氨基酸及脂肪代谢通路也会发生改变。靶向肿瘤代谢是目前抗癌药物开发的新趋势，通过靶向癌细胞改变的代谢通路会导致癌细胞内部的能量危机，并可以选择性地抑制癌细胞的增殖，延缓或抑制肿瘤的生长。

MCE 抗肿瘤代谢化合物库包含 2,737 种小分子化合物，涵盖多条肿瘤代谢相关信号通路，可以用于肿瘤代谢相关的靶点识别、验证及抗肿瘤药物开发。

代谢组学是对生物系统中的小分子代谢物进行系统表征的学科，已成为植物科学、微生物生物技术和生物医学研究领域基础研究和转化应用中不可或缺的分析平台。作为多组学整合的重要组成部分，该学科可解读在基因组、转录组和蛋白质组调控下游运行的错综复杂的分子网络，从而捕捉最接近生物体功能的动态生化表型。代谢组由分子量通常低于 1500 Da 的内源化合物组成，是细胞过程和环境相互作用的功能读数，代谢网络的扰动往往与疾病的发病机制有关。这些独特的属性促使代谢组学在药理学研究中发挥着举足轻重的作用，尤其是在靶点解构、药效学评估和病理过程的机理阐明方面。

MCE 可提供5,229质谱人体代谢物，可用于代谢物鉴定和定量、功能细胞检测和表型筛选的质谱分析。

中药为药物化合物提供了丰富的自然资源，这些资源通常被认为可有效且安全地用于药物发现。中药基于“多成分、多靶点、多途径”的原理，天然具有多药理作用。作为草药，中草药中的次生植物代谢产物在缓解传统医学和民间使用中的多种疾病方面发挥着重要作用。所以，中药衍生化合物的鉴定也是药物开发的重要过程，也是解剖中药整体作用机制的必要因素。FDA 上市化合物已经完成了广泛的临床前和临床研究，具有良好的生物活性、安全性和生物利用度。

MCE 收录了 327 种 FDA 上市的中药单体化合物，包括含黄酮类、多酚类、生物碱、萜类等多种结构类型，是一种很好的药物再利用工具，也是筛选中药来源药物的有用工具。

新药研发从靶点确定到临床研究是一个耗时且投入巨大的过程，也需要承担较高的风险。相比新药的开发，药物重定位 (也称为老药新用) 或药物新适应症的开发可以大大缩短研发周期， 降低研发成本，已经成为目前药物研发的新趋势。上市药物经过临床验证，都具有明确的生物活性、较好的药代动力学特性及安全性，可以大大提高药物的成功率。目前老药新用的例子已经屡见不鲜，如二甲双胍用于 2 型糖尿病治疗，沙利度胺用于麻风病和多发性骨髓瘤治疗等。

MCE 收录了 1,393 种中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准的小分子化合物，这些小分子化合物经过广泛的临床前及临床研究，具有较好的生物活性，安全性及生物利用度。MCE NMPA 上市药物库是研究老药新用的有用工具，可以加快药物开发速度。

神经肽是神经元通过调节分泌途径产生和释放的小蛋白物质，在神经元中表达并具有递质或共递质功能，并作用于神经底物。神经肽是迄今为止大脑中最大和最多样化的信号分子，与疾病的发生和药物的开发息息相关。神经肽参与到炎症和免疫类疾病的发生，并对上皮细胞、血管细胞和结缔组织细胞的增殖和组织修复产生影响。已有研究表明，神经肽在神经系统受到挑战（如压力、损伤或滥用药物）时具有特别重要的作用。Substance P 是一种神经肽，在中枢神经系统中作为神经递质和神经调节剂，目前处于临床研究阶段，被证明与炎症过程和疼痛有关。

表观遗传学是指在不改变基因序列的情况下细胞表型发生变化的一种现象。许多类型的表观遗传过程已经被确认——包括 DNA 甲基化、组蛋白结构的改变和小的非编码 microRNAs 的基因调控等。在不改变 DNA、蛋白、RNA 序列的情况下，通过对其结构的修饰而改变其功能或调控机制，也揭示了细胞分化，胚胎学，基因表达调控，衰老，癌症及其他疾病复杂性。

MCE 表观遗传库收录了 1,581 个表观遗传相关的产品，可以用于表观遗传学及相关疾病研究。