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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-132604
    Fazirsiran

    ARO-AAT

    		 Small Interfering RNA (siRNA) Metabolic Disease
    Fazirsiran (ARO-AAT) 是第二代 RNA 干扰 (RNAi) 活性分子。Fazirsiran 由胆固醇偶联的 RNAi 触发器 (chol-RNAi) 组成，通过 RNAi 选择性降解 Alpha1-antitrypsin (AAT) mRNA，以及与 N-乙酰半乳糖胺 (NAG) 偶联的蜂毒肽衍生肽配制成赋形剂 EX1，促进肝细胞内 chol RNAi 的内体逃逸。Fazirsiran 可用于 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 肝病的研究。
    Fazirsiran

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