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Tofersen

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Cat. No. Product Name Target Research Area Chemical Structure
  • HY-132580
    Tofersen

    BIIB067; ISIS-SOD1Rx

    		 DNA/RNA Synthesis Neurological Disease
    Tofersen (BIIB067) 是一种反义寡核苷酸，可介导超氧化物歧化酶 1 (SOD1) mRNA 的 RNase H 依赖性降解，以减少 SOD1 蛋白的合成。Tofersen 可用于肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的研究。
    <em>Tofersen</em>
  • HY-153734
    Inactive ASO (in vivo) sodium

    		Others Others
    Inactive ASO (in vivo) sodium 是一种未激活的反义寡核苷酸 (Antisense Oligonucleotide)。ASO 是一类寡核苷酸分子，通常由 20-30 个碱基组成，用于干扰或调控基因表达。Inactive ASO (in vivo) sodium 在啮齿类动物基因组中无靶向性，可作为 Tofersen 的阴性对照。Inactive ASO (in vivo) sodium 含有硫代磷酸骨架修饰 和 MOE 修饰。Inactive ASO (in vivo) sodium 的胞嘧啶均为 5'甲基胞嘧啶。化学修饰的位置见参考文献。
    Inactive ASO (in vivo) sodium

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